12月1日消息,武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授团队构建的新型“基因魔剪”,为艾滋病的治愈带来了新希望,该研究成果已于11月底在国际顶级期刊《分子疗法》上发表。
这项成果名为“EMT-Cas12a”疗法,作为全球首个借助外泌体搭建的“基因魔剪”递送与执行系统(EMT-Cas12a),可实现对DNA的精准识别,并如同“分子手术刀”一样精准地完成切割操作,是攻克艾滋病病毒潜伏这一难题的核心所在。
据介绍,这一疗法借助人体细胞天然分泌的微小囊泡(外泌体)充当载体,将Cas12a输送至所有可能感染HIV的细胞内,涵盖潜伏状态与活跃复制的病毒。该系统能够同时携带多组“基因剪刀”,对HIV基因组实施多靶点切割,从而显著提升清除效率。
该团队自2016年起启动技术攻关,经过无数次反复试验,最终成功攻克了三项世界性难题:
精准识别方面,研发出可搭载于外泌体的导航系统与人工智能多模式识别系统,能够精准定位潜藏的HIV病毒。
高效递送:突破外泌体的提纯与工程化改造技术瓶颈,保障足量的Cas12a能够精准递送至目标细胞。
全面清除:达成对不同国家、不同地区流行的艾滋病病毒株的广谱识别与清除。
实验结果表明,这种疗法在感染HIV的小鼠模型以及人类血液样本的测试里,显示出强劲的病毒清除效果,在实验组的三只小鼠中,有两只成功达到了HIV病毒的彻底清除。
目前该项目已顺利通过医学伦理审查,很快将开展人体临床试验,未来或许能借助简单的静脉注射方式,实现艾滋病的功能性治愈。